Une visibilité nationale

› Alliance MyoNeuRALP

Dirigé par le Pr. Laurent SCHAEFFER, ce pôle d’excellence développe des stratégies multi-échelle pour comprendre les maladies neuromusculaires, identifier de nouvelles cibles thérapeutiques et faire émerger de nouveaux traitements et des biomarqueurs innovants.

L’alliance MyoNeurALP est labellisée « pôle stratégique » par l’AFM-Téléthon depuis 2017.

L’alliance regroupe les principales équipes de recherche de la région Rhone Alpes Auvergne impliquées dans la recherche sur les maladies neuromusculaires ainsi que les acteurs locaux du Centre de Référence régional des maladies neuromusculaires rares et des 4 centres de recherche hospitalo-universitaires impliqués dans l’étude du système neuromusculaire et de ses pathologies.

 

 

› RHU SMART

L’amyotrophie spinale causée par l’atteinte du gène SMN (survival of motor neurons) induit la mort des neurones qui contrôlent l’activité des muscles squelettiques. Actuellement environ 1500 patients vivent en France avec cette maladie. Dans sa forme la plus sévère, elle cause dans la plupart des cas le décès des enfants avant l’âge de 2 ans. Les traitements révolutionnaires développés récemment par Roche, Novartis et Biogen ont permis d’augmenter l’espérance de vie des enfants mais ont créé une nouvelle forme clinique de la maladie qu’il est crucial de caractériser pour permettre une bonne prise en charge des patients traités et envisager de futurs essais cliniques pour pallier aux déficits fonctionnels qui persistent malgré les traitements. L’atrophie musculaire est une composante majeure de ces déficiences.

Le RHU SMART (SMA Muscle Atrophy Remediative Therapy), porté par le Pr Laurent Schaeffer et doté d’un financement de 9,4 millions d’euros, a deux objectifs principaux :

  • Décrire la pathologie des patients traités et identifier des biomarqueurs pertinents à travers une étude d’histoire naturelle multicentrique et internationale.
  • Développer un procédé de criblage de molécules pour permettre l’émergence de traitements de l’atrophie musculaire.

SMART regroupe 6 équipes du laboratoire (B. Chazaud, J. Courchet, V. Gache, V. Jacquemond, R. Mounier, L. Schaeffer), les équipes de D. Freyssenet et G. Millet du LIBM à Saint-Etienne et celle de F. Charbonnier de L’Université de Paris, 2 biotech locales (Cytoo, EnyoPharma) et 2 grands groupes industriels (Roche et Sysnav).

Notre ambition est que le projet SMART soit un tremplin menant à la création d’une plateforme d’investigation clinique destinée aux maladies neuromusculaires qui associerait recherche académique, essais thérapeutiques et accès aux molécules innovantes dans le domaine des maladies neuromusculaires.


 

› La filière nationale de santé des maladies neuromusculaires (FILNEMUS) : la part active jouée par les acteurs du réseau MyoNeuRALP dans la mise en place de la filière illustre la reconnaissance nationale de notre expertise en recherche, diagnostic, bases de données et essais thérapeutiques

 

› RESOCANAUX : ce consortium a pour but d’aborder par une recherche collaborative les aspects clinique, génétique, physiopathologique et thérapeutique des maladies neuromusculaires impliquants des canaux ioniques.

› Un réseau de collaborations dense :

  • Institut de Myologie
  • Institut des cellules souches ISTEM
  • GENETHON
  • Atlantic Gene therapy
  • Hôpital de la Timone, Marseille
  • Hôpital de Créteil/ Ecole vétérinaire de Maison Alfort
  • IGBMC Strasbourg

 


Une visibilité internationale

 

› Partenariat Lyon-Ottawa : un institut de recherche neuromusculaire commun

L. Schaeffer est le coordinateur du LIA JIN (Join Institute for Neuromuscular research). Le CNMD est l’un des plus grands instituts dédié à la recherche sur le système neuromusculaire dans le monde. Il réunit des chercheurs fondamentaux et cliniques de l’Université d’Ottawa et des hôpitaux affiliés pour faire progresser notre compréhension des mécanismes pathologiques sous-jacents et identifier de nouvelles stratégies de traitement pour les patients atteints de maladies neuromusculaires. Comme notre laboratoire, le CNMD (Centre for Neuromuscular Disease) accueille des équipes de biologie musculaire, des neurobiologistes et des spécialistes de la régulation épigénétique dans les cellules musculaires et neuronales formant une communauté de chercheurs et de cliniciens ayant une expertise à tous les niveaux du système neuromusculaire, allant de la biologie moléculaire et cellulaire, de l’électrophysiologie à la physiologie humaine intégrée. Ce partenariat a été labellisé par le CNRS avec le label « Laboratoire International Associé ».

Le partenariat bénéficie d’un financement annuel octroyé par l’université » Lyon1 et le CNRS pour financer des programmes de recherche collaborative et des échanges entre les équipes des deux laboratoires.